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重度地中海貧血治得好嗎

患者:男,1歲

病情描述:
我兒子患有重度地中海貧血,醫(yī)生說可以輸血治療,不過還說治療會有難度,我很擔心會治不好。重度地中海貧血治得好嗎?
共1個回答
王相華 主任醫(yī)師 去掛號
山東省立醫(yī)院 三甲 血液內(nèi)科

重度地中海貧血屬于遺傳性溶血性貧血,目前無法完全治愈,但可通過規(guī)范治療控制癥狀并提高生活質(zhì)量。主要干預(yù)方式包括輸血治療、祛鐵治療、造血干細胞移植、基因治療。

1、輸血治療

定期輸注濃縮紅細胞是基礎(chǔ)治療手段,維持血紅蛋白水平,改善組織缺氧,需配合祛鐵治療預(yù)防鐵過載。

2、祛鐵治療

長期輸血會導(dǎo)致鐵沉積,可使用祛鐵胺、地拉羅司等鐵螯合劑,減少鐵對心臟、肝臟等器官的損害。

3、造血干細胞移植

異基因造血干細胞移植是潛在根治手段,適用于配型相合供者,存在移植物抗宿主病等風(fēng)險,需嚴格評估。

4、基因治療

通過基因編輯技術(shù)修正缺陷基因尚處臨床試驗階段,可能成為未來根治方向,目前療效和安全性需進一步驗證。

患者需定期監(jiān)測鐵蛋白和器官功能,保證優(yōu)質(zhì)蛋白和維生素攝入,避免感染誘發(fā)溶血危象,建議在血液科??齐S訪管理。

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